O mieloma múltiplo é um câncer raro das células plasmáticas, um tipo de glóbulo branco que produz anticorpos e é encontrado na medula óssea. No mieloma múltiplo, a proliferação de células plasmáticas está fora de controle, resultando em células plasmáticas anormais e imaturas na medula óssea. Quando as células plasmáticas se tornam malignas (câncer), elas não protegem mais o corpo de infecções e produzem proteínas anormais que podem causar problemas que afetam os rins, os ossos ou o sistema sanguíneo.

Uma série de novos medicamentos para o tratamento do mieloma múltiplo nos últimos anos foram aprovados no Brasil e no mundo, no entanto, opções terapêuticas são inexistentes ou limitadas para os pacientes que não responderam ao tratamento com três classes de medicamentos (agentes imunomoduladores, inibidores de proteassoma e anticorpos monoclonais) e cuja doença voltou e já não responde aos tratamentos disponíveis.

Como funciona o Carvykti®?

As células T do paciente são coletadas no serviço de saúde especializado e enviadas para um centro de fabricação certificado onde são geneticamente modificadas para incluir um novo gene que contém uma proteína específica (um receptor de antígeno quimérico ou CAR) que direciona essas células T para atingir e matar células do câncer que apresentam um antígeno específico denominado BCMA, que é uma proteína encontrada nas células do mieloma. Isso leva à remoção de células que expressam BCMA, eliminando assim as células cancerígenas. Trata-se, portanto, de um tratamento personalizado.

Como foi a avaliação da Anvisa?

O medicamento especial produzido a base de células modificadas do tipo CAR T, que é uma abordagem tecnológica inavodora, que requer desenvolvimento e monitoramento complexos. As análises de registro sanitário do Carvykti® foram realizadas pela Anvisa com base nas informações regulatórias e científicas enviadas pela empresa, destacando dados sobre:

ü Perfil de segurança e prova de conceito (dados de experimentos pré-clínicos);

ü Perfil de segurança e de eficácia (dados de estudos clínicos realizados);

ü Processo de obtenção do material de partida (células T do paciente) por metodologia padronizada de coleta e criopreservação;

ü Produção em larga escala com requisitos de qualidade e boas práticas de fabricação;

ü Estudos de estabilidade e mecanismos de distribuição do produto no Brasil, bem como processos controlados de exportação de material de partida e importação do produto pronto para uso.

ü Estratégias para orientações e precauções de cuidados especiais ao paciente.

ü Mecanismos de monitoramento e gerenciamento de riscos após a administração do produto aos pacientes no Brasil e demais requisitos aplicáveis de farmacovigilância.

O processo fabricação dos componentes ativos (vetores virais utilizados no processo de modificação genética das células) e do produto final receberam Certificação de Boas Práticas de Fabricação (CBPF) pela Anvisa, concluindo que o processo de fabricação do Carvykti® demonstra ter qualidade consistente e controlada.

Os benefícios do Carvykti® são uma resposta eficiente e durável em pacientes com mieloma múltiplo recidivado e refratário, sendo que as reações adversas mais comuns observadas tem boa resposta com adequado manejo clínico. Desta forma a Anvisa decidiu que o produto é seguro, de qualidade e promove a eficácia pretendida, sendo os benefícios do ciltacabtageno autoleucel superiores aos seus riscos.

O registro do Carvykti® foi aprovado considerando que o medicamento especial será utilizado em uma condição grave debilitante, em situações de inexistência de tratamento ao estágio da doença e que o balanço benefício-risco da disponibilidade imediata do produto superará o fato de ainda serem necessários dados adicionais de acompanhamento de longo prazo. Assim, foi firmado Termo de Compromisso entre a empresa Janssen e a Anvisa para o envio de dados provenientes de estudo de acompanhamento da eficácia e segurança do produto em longo prazo, conforme recomendação internacional para produtos desta categoria terapêutica. Além disso, a empresa se compromete a atualizar a Agência sobre o monitoramento dos outros estudos que estão em andamento com o produto, de forma regular e periódica.

Prazos

Foram 334 dias corridos, desde a submissão dos documentos pela Janssen à Anvisa até a publicação do deferimento final, considerando os prazos de análise da equipe da Agência (262 dias), das respostas ao cumprimento das exigências por parte da empresa (71 dias) e das inúmeras reuniões técnicas com representantes nacionais e internacionais da empresa.

O Carvykti® também foi aprovado pela Agência Reguladora dos Estados Unidos – Food and Drug Administration (FDA), em 28 de fevereiro de 2022, com aproximadamente 335 dias corridos para aprovação pela agência americana. Também em 24 de março de 2022, o Comité de Medicamentos de Uso Humano (sigla em inglês, CHMP) da European Medicines Agency (EMA),emitiu parecer positivo recomendando a concessão do registro do Carvykti® na Comunidade Europeia.

Cuidados especiais ao paciente

As principais preocupações de segurança do produto é a síndrome de liberação de citocinas (SRC), que é uma resposta sistêmica à ativação e proliferação de células CAR-T causando febre alta e sintomas semelhantes aos da gripe, infecções e encefalopatia, ou seja, um distúrbio cerebral. As consequências da SRC são graves e, em alguns casos, até fatais. Além disso, outros aspectos importantes de segurança são toxicidade neurológica, citopenia prolongada e infecções graves. As estratégias de monitoramento e mitigação destes efeitos secundários são parte fundamental do plano de gerenciamento de risco definido no processo de registro na Anvisa.

Também foram acordados entre a empresa Janssen e a Anvisa medidas de responsabilização e que deverão ser providenciados para o sucesso desta terapia no Brasil, destacando:

1) o treinamento dos profissionais da saúde envolvidos no manejo do produto, dos eventos adversos relacionados ao seu uso e na atenção ao paciente;

2) a qualificação específica para os serviços de saúde que irão coletar e manipular o material de partida, bem como preparar, administrar e monitorar o paciente;

3) a educação dedicada ao paciente e familiares com orientações pós-uso do produto e

4) um rigoroso processo de logística que garanta a manutenção da qualidade e da rastreabilidade de toda a cadeia produtiva do Carvykti® e de cuidado ao paciente.

Informação da liberação da CTNBio para organismos geneticamente modificados (OGM):

Este produto foi também avaliado e aprovado como um derivado de organismo geneticamente modificado pela Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio) do Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovações. No âmbito das competências do art. 14 da Lei 11.105/05, a CTNBio considerou que as medidas de biossegurança propostas pela empresa Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda. CQB: 470/19 atendem às normas e à legislação pertinente que visam garantir a biossegurança do meio ambiente, agricultura, saúde humana e animal, sendo a atividade não potencialmente causadora de significativa degradação do meio ambiente ou saúde humana.

Saiba mais:

O que é produto de terapia avançada?

É uma categoria especial de medicamentos inovadores que compreende os produtos de terapia celular avançada, os produtos de engenharia tecidual e os produtos de terapia gênica. Estão sendo desenvolvidos a partir de biotecnologia avançada utilizando-se de células e genes humanos com promessa de atender demandas terapêuticas e de qualidade de vida em doenças raras e sem alternativas terapêuticas.

E o produto de terapia gênica?

Do ponto de vista regulatório, conceitua-se como um produto de origem biológica cujo componente ativo contenha ou consista em ácido nucleico recombinante, podendo ter o objetivo de regular, reparar, substituir, adicionar ou deletar uma sequência genética e/ou modificar a expressão de um gene humano, com vistas a um resultado terapêutico, preventivo ou de diagnóstico.

Há dois tipos destes produtos: produto de terapia gênica in vivo, quando o produto é um gene terapêutico, carreado por determinado vetor, que será administrado diretamente no paciente.

Já a terapia gênica ex vivo, o processo de introdução do gene-alvo, por meio de vetores, é realizado em laboratório em células específicas para promover sua modificação genética e posteriormente é formulado um produto com suspensão destas células modificadas que serão então administradas ao paciente. Assim o Carvykti® é um produto de terapia gênica ex vivo.

O anúncio ocorreu na quarta-feira (30), em cerimônia na Embaixada da Alemanha, em Brasília (DF), e contou com a presença do ministro da Saúde, Marcelo Queiroga.

A PDP firmada entre o Instituto de Tecnologia em Fármacos (Farmanguinhos/Fiocruz) – considerado o maior laboratório farmacêutico oficial vinculado ao Ministério da Saúde – e a indústria alemã permitiu o fornecimento, ao longo dos últimos oito anos, de mais de 121 milhões de unidades farmacêuticas, fabricadas pela indústria alemã, ao Sistema Único de Saúde (SUS).

Desde 2018, Farmanguinhos deu início à fabricação interna de todas as etapas produtivas do medicamento, totalizando o fornecimento de 97.265.140 unidades do pramipexol aos pacientes do SUS. Para o ano de 2022, estima-se a demanda de mais de 30 milhões de unidades farmacêuticas, nas concentrações de 0,125mg, 0,250mg e 1,000mg, o suficiente para atender milhares de brasileiros e brasileiras para tratar a Doença de Parkinson.

“A conclusão de mais uma parceria pela Fiocruz demonstra a importância do instrumento das parcerias de desenvolvimento produtivo para a incorporação de tecnologia de produtos cruciais para o sistema de saúde, garantindo o acesso dos benefícios da ciência pela população”, destaca o vice-presidente da Fiocruz, Marco Krieger.

Para o presidente da Boehringer Ingelheim do Brasil, Marc Hasson, a PDP é de extrema relevância para a autonomia nacional na produção de medicamentos. “Dessa forma, os pacientes que têm a doença de Parkinson poderão se beneficiar e ter acesso ao tratamento”, reforça.

De acordo com a Organização Mundial de Saúde (OMS), estima-se que mais de 200 mil pessoas convivem com a enfermidade no Brasil. “O medicamento oferece benefícios ao paciente, uma vez que estabiliza a doença e propicia melhor qualidade de vida. Por outro lado, a nacionalização deste IFA (Insumo Farmacêutico Ativo) por uma farmoquímica nacional garante o fornecimento de um produto de qualidade, seguindo as regras sanitárias da Anvisa, fortalecendo nossa capacidade de absorção de tecnologias e gerando emprego e mão-de-obra qualificada no Brasil”, conclui o diretor de Farmanguinhos, Jorge Mendonça.

Além deles, estiveram presentes na solenidade o embaixador da Alemanha no Brasil, Heiko Thoms, o presidente da Nortec, Marcelo Mansur, dentre outras autoridades e lideranças.

Doença de Parkison
É uma enfermidade degenerativa do sistema nervoso central, crônica e progressiva. É causada pela degeneração de células que produzem a dopamina em uma região do cérebro. A dopamina é uma substância importante para o bom funcionamento do sistema nervoso central e sua redução ou ausência causam problemas nos movimentos dos músculos do corpo. O quadro pode levar a tremores, lentidão de movimentos, rigidez muscular, alterações na fala e na escrita.

A doença pode afetar qualquer pessoa, independentemente de sexo, raça, cor ou classe social. Porém, tende a afetar pessoas mais idosas, já que a grande maioria das pessoas tem os primeiros sintomas geralmente a partir dos 50 anos de idade. Um por cento das pessoas com mais de 65 anos têm a doença de Parkinson.

Farmanguinhos
A unidade técnico-científica da Fiocruz fornece 33 importantes medicamentos ao SUS para o tratamento de doenças, como tuberculose, malária, Parkinson, HIV/Aids, entre outras. Além de pesquisar, desenvolver e produzir medicamentos essenciais para a população brasileira, a unidade se destaca ainda na luta pela redução de custos de medicamentos, permitindo a ampliação do acesso de mais pessoas aos programas de saúde pública.

Ministério da Saúde, com informações da Boehringer Ingelheim e da Fiocruz

Os dados foram divulgados pela pasta nesta quinta-feira (31), dia em que é comemorado o Dia Mundial da Saúde e Nutrição. Segundo o Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde (CNES), 37.536 nutricionistas atuam no SUS e 7.707 estão inseridos na Atenção Primária. Dados do Sistema de Informação em Saúde da Atenção Básica (SISAB) mostram que 28,7 milhões de indivíduos tiveram seu estado nutricional avaliado na APS em 2021. Já 1,7 milhão foram avaliados quanto ao estado alimentar.

Segundo especialistas, a ingestão de alimentos adequados e saudáveis promove saúde e previne doenças. Por isso, alimentação e saúde são direitos garantidos pela Constituição de 1988, além de leis, publicações técnicas e políticas públicas voltadas para o apoio nutricional da população. Entre elas, está a Política Nacional de Alimentação e Nutrição (PNAN), que traz uma série de diretrizes com objetivo de levar cuidados relativos à promoção e proteção da saúde, prevenção, diagnóstico e tratamento de agravos.

Além disso, o Brasil foi um dos primeiros países a construir um guia alimentar que trouxe conceitos inovadores ao adotar a classificação dos alimentos por nível de processamento em vez do seu perfil de nutrientes. O Guia Alimentar para a População Brasileira adotou a definição que propõe a categorização em quatro grupos: in natura/minimamente processados; ingredientes culinários; alimentos processados e alimentos ultraprocessados. Outra inovação foi fortalecer a cultura e o incentivo a hábitos alimentares saudáveis no País.

Em 2019, foi lançado outro manual: o Guia Alimentar para Crianças Brasileiras com menos de 2 anos. A alimentação tem papel fundamental em todas as etapas da vida, especialmente nos primeiros anos, decisivos para o crescimento e desenvolvimento da criança. Os desafios do cotidiano na alimentação da criança são abordados no guia, com orientações voltadas para as famílias, responsáveis e profissionais de diversas áreas, incluindo informações sobre aleitamento materno e alimentação complementar saudável.

Outras publicações você pode conferir no link: Portal da Secretaria de Atenção Primária a Saúde

Como tudo isso chega até a população?

Na rede de serviços do SUS, o indivíduo, a família e a comunidade têm acesso a um conjunto de cuidados em Alimentação e Nutrição baseados nas políticas públicas citadas no início do texto. E essas são apenas algumas.

Confira a seguir:

• Aconselhamento nutricional para tratamento de doenças e agravos, como excesso de peso, diabetes e hipertensão arterial;
• Orientação sobre promoção da Alimentação Adequada e Saudável (incentivo, apoio e proteção), como os atendimentos realizados com mães e cuidadores de crianças pequenas, para o incentivo ao aleitamento materno e para uma introdução alimentar adequada e saudável;
• Educação Alimentar e Nutricional, como as campanhas e atividades coletivas desenvolvidas com a comunidade para incentivo ao consumo de frutas, legumes e verduras;
• Orientações alimentares para prevenção de doenças e agravos relacionados à má alimentação e nutrição, como o cuidado prestado aos indivíduos com obesidade;
• Suplementação profilática de micronutrientes para prevenção de carências nutricionais específicas, como o NutriSUS;
• Diagnóstico de distúrbios alimentares, deficiências e agravos nutricionais, como a identificação precoce de desnutrição em crianças e gestantes;
• Vigilância Alimentar e Nutricional, como o acompanhamento do cenário alimentar e nutricional da população para monitoramento do avanço da obesidade em adultos;
• Dietoterapia em internação hospitalar, como a atenção aos indivíduos que necessitam de dietas especiais durante internação;
• Terapia Nutricional Enteral e Parenteral, como os casos relacionados à atenção domiciliar de indivíduos acamados que necessitam de apoio nutricional;
• Avaliação e diagnóstico nutricional, como a identificação precoce para intervenção oportuna nos casos de ganho excessivo de peso em adolescentes;
• Articulação Intersetorial para promoção da Segurança Alimentar e Nutricional, como a implementação da Estratégia Nacional para a Prevenção e Atenção à Obesidade Infantil – Proteja.

O papel dos profissionais de saúde

Os profissionais da Atenção Primária estão preparados para ofertar cuidados que considerem as singularidades dos sujeitos em cada região. A ideia é possibilitar as respostas mais oportunas às diferentes situações. Por trás de todos os serviços ofertados pelo SUS, a população pode contar com um nutricionista atuando junto à equipe multidisciplinar tanto nas Unidades Básicas de Saúde quanto nos estabelecimentos especializados.

Os profissionais da nutrição e da saúde são a ponte das políticas públicas com a população e buscam ampliar o acesso e a oferta de uma atenção integral à saúde, considerando os diferentes arranjos organizacionais das equipes em que atuam. “A nossa expectativa é que todas as equipes de APS ofertem cuidados em Alimentação e Nutrição de acordo com as necessidades de saúde da população sob sua responsabilidade e a capacidade técnica dos profissionais que as compõem”, explica a coordenadora-geral da Alimentação e Nutrição do Ministério, Gisele Bortolini.

Recentemente, para auxiliar os profissionais nessa tarefa e gestores na organização dos serviços, foi elaborada a Matriz para Organização dos Cuidados em Alimentação e Nutrição na Atenção Primária à Saúde, que tem o propósito de fornecer bases que apoiem a estruturação destes cuidados nos diversos territórios cobertos pela APS no Brasil.

Paula Bittar
Ministério da Saúde